Harmonisation de l’évaluation des technologies de la santé dans l’Union européenne : leçons pour les États-Unis

Note de l’éditeur

Ce poste fait partie du Affaires de santé Série courte de blogs, « Évaluation de la valeur : où allons-nous après la COVID ? » La série explore ce que nous avons appris sur l’évaluation de la valeur et les problèmes connexes pendant la pandémie de coronavirus, comment nous pourrions penser à la valeur des soins de santé à l’avenir et comment ces idées pourraient se traduire en politiques. La série est produite avec le soutien de l’Initiative pour l’innovation et la valeur (IVI) et est née d’un groupe de webinaires organisés conjointement par IVI et ISPOR—The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research. Les articles inclus sont examinés et édités par Affaires de santé Personnel du blog ; les opinions exprimées sont celles des auteurs.

Les programmes d’assurance publics et les régimes d’assurance privés doivent élaborer des critères pour décider quels médicaments couvrir, pour quels patients et dans quelles conditions. Pour cela, ils doivent évaluer la contribution clinique et sociale incrémentielle des nouveaux produits et les comparer aux produits déjà sur le marché. Ces évaluations doivent ensuite être mises en balance avec les dépenses supplémentaires susceptibles d’être engagées. Implicitement, sinon explicitement, les assureurs doivent procéder à une évaluation des technologies de la santé (ETS).

Dans le système américain à payeurs multiples, chaque programme public, assureur privé et employeur auto-assuré effectue ses propres évaluations. La plupart sont effectués sans une attention explicite à la qualité des preuves et sans fournir la documentation qui serait nécessaire pour que les parties prenantes comprennent ce qui a été décidé et sur quelles bases. Aucun n’est coordonné avec les autres, générant une duplication des efforts et une augmentation de la charge administrative pour les médecins et les patients.

Les pays européens ont développé une approche beaucoup plus formelle de l’ETS, avec des organismes gérés ou mandatés par le gouvernement qui évaluent les nouveaux médicaments et émettent des recommandations pour la couverture d’assurance et la tarification. Alors que les évaluations nationales consacrent généralement une attention plus explicite à la qualité des preuves que leurs homologues américaines, elles souffrent également d’un manque de coordination, d’une duplication des efforts, d’une opacité pour les médecins et d’un accès inégal aux soins pour les patients.

Reconnaissant les problèmes causés par la diversité des évaluations technologiques, l’Union européenne s’est engagée dans un processus d’harmonisation de 20 ans, dans l’espoir d’évoluer vers un processus et un résultat uniques pour chaque thérapie innovante. Cet effort s’est heurté à des opinions farouches sur les méthodes et à un respect jaloux des prérogatives locales. L’initiative d’harmonisation volontaire, baptisée EUnetHTA, a produit un cadre (c’est-à-dire un modèle de base HTA) et quelques évaluations conjointes pour des médicaments individuels, mais n’a jamais atteint la normalisation. Cette année, l’Union européenne a mis l’effort volontaire hors de sa misère et a mandaté une nouvelle approche.

Hétérogénéité dans les principes et méthodes d’ETS

Tout effort d’harmonisation de l’ETS doit s’attaquer aux nombreuses dimensions dans lesquelles les méthodes d’évaluation peuvent différer, et diffèrent souvent. Une liste partielle comprendrait :

• Le bénéfice clinique supplémentaire doit-il être mesuré à l’aide d’un indice cardinal (par exemple, années de vie ajustées sur la qualité) ou d’un indice ordinal (par exemple, aucun bénéfice supplémentaire, amélioration mineure, amélioration majeure) ?
• Quel doit être choisi comme produit de comparaison par rapport auquel chaque innovation est évaluée ? Que se passe-t-il si la norme de soins diffère selon les régions ou les populations ?
• L’analyse doit-elle inclure une analyse coût-efficacité formelle ou se limiter à des performances cliniques comparatives ?
• Les coûts devraient-ils être mesurés du point de vue du payeur ou d’un point de vue plus large qui tient compte des charges pesant sur les membres de la famille, la productivité et d’autres facteurs non médicaux ?
• Quel devrait être le rôle des principales parties prenantes, y compris les payeurs, les fabricants, les organisations de médecins et les organisations de défense des patients ?
• Dans quelle mesure le processus d’évaluation doit-il être transparent et quelle doit être l’étendue de la documentation de ses conclusions ? Comment gérer les conflits d’intérêts potentiels ?
• Comment le principe de confidentialité des données doit-il être équilibré avec le principe d’exiger que les données soient représentatives des sous-populations et dans tous les contextes cliniques ?

Naviguer entre centralisation et fragmentation

L’effort européen remonte à 2006 et à la création de la collaboration EUnetHTA, avec l’objectif initial d’harmonisation et l’aspiration à créer une entité d’évaluation européenne unique. EUnetHTA a généré des livres blancs sur des questions méthodologiques, mais les payeurs de chaque pays se sont montrés réticents à adopter des évaluations conjointes, valorisant l’autonomie nationale par rapport à l’harmonisation à l’échelle européenne, et ont continué à insister sur les évaluations locales. La frustration grandit avec la lenteur des progrès. En 2018, la Commission européenne a proposé au Parlement européen un processus obligatoire, qui entrera en vigueur d’ici la fin de cette année.

L’approche adoptée par le Parlement européen cherche à naviguer entre le double péril d’une centralisation excessive et d’une fragmentation excessive. Le nouveau processus ne recherche pas une organisation supranationale et un ensemble unique de critères d’évaluation, mais ne repose plus non plus sur la coopération volontaire. En vertu de la nouvelle législation, un groupe de coordination au niveau européen, composé de représentants techniques de chacun des 27 États membres, sélectionnera des équipes pour l’évaluation des nouveaux médicaments et dispositifs. Les équipes seront probablement issues du personnel des entités nationales d’ETS (par exemple, AIFA en Italie, IQWIG en Allemagne, HAS en France) en fonction de l’entité qui a déjà développé une expertise dans le domaine thérapeutique. Les nations individuelles doivent prendre en compte les évaluations conjointes mais peuvent les compléter avec des données ou des méthodes supplémentaires.

Les évaluations conjointes seront rédigées en anglais et publiées. En revanche, les évaluations nationales d’ETS sont généralement rédigées dans la langue locale et nombre d’entre elles ne sont pas publiées. Cette transparence permettra des comparaisons côte à côte et, espérons-le, stimulera la discussion sur les meilleures pratiques. Les entités nationales d’ETS seront probablement tenues d’expliquer et de justifier les écarts par rapport aux évaluations conjointes.

Un exemple d’écart potentiel par rapport aux évaluations conjointes réside dans le choix entre les mesures cardinales de l’impact clinique (par exemple, les années de vie ajustées sur la qualité) et les mesures ordinales (par exemple, l’impact mineur par rapport à l’impact majeur). Les pays qui ont utilisé les QALY dans le cadre de leurs évaluations locales peuvent convertir des mesures d’impact ordinales en mesures cardinales si l’évaluation conjointe ne les utilise pas déjà. Il est peu probable que les évaluations conjointes utilisent les QALY parce que la Grande-Bretagne, le principal défenseur de la métrique, a quitté l’Union tandis que la France et l’Allemagne, les plus grands membres restants, ne favorisent pas les QALY.

Un autre exemple d’écart par rapport aux évaluations conjointes pourrait se produire dans des pays où la norme de soins, et donc la thérapie de comparaison pertinente, diffère de celle sélectionnée par l’équipe désignée par le groupe de coordination. Ces écarts dans les comparateurs se produisent souvent en raison de différences dans les politiques entre les pays en ce qui concerne l’adoption de génériques et de biosimilaires et dans les politiques de couverture pour les médicaments orphelins coûteux.

Chaque nation conservera son indépendance pour décider de la politique de couverture et de la tarification, et donc de l’accès des patients aux nouvelles thérapies, en fonction de leurs capacités budgétaires. À long terme, les décisions de couverture et de tarification convergeront probablement d’un pays à l’autre. Il est peu probable que les citoyens acceptent des politiques d’accès inégales d’un pays à l’autre. L’expérience avec l’insistance populaire sur l’accès aux vaccins COVID et la volonté de traverser les frontières pour y accéder peut servir de leçon.

Implications pour les États-Unis

Le statu quo d’une évaluation technologique non transparente, non scientifique et non responsable aux États-Unis n’est pas durable. Les médecins sont accablés d’exigences complexes et contradictoires en matière d’autorisation préalable et de thérapie par étapes. Les consommateurs ne peuvent pas discerner si le médicament dont ils ont besoin est couvert par le régime d’assurance-maladie auquel ils envisagent de s’inscrire. Les patients peuvent être contraints de changer de traitement lorsqu’ils changent de plan ou lorsque leur plan change de formulaire. Le système accentue la méfiance entre toutes les parties prenantes.

Il peut sembler logique que les payeurs américains se mettent d’accord sur un ensemble unique de critères d’évaluation et un processus unique pour traduire les évaluations technologiques en décisions sur la couverture, l’autorisation préalable et la tarification. Mais l’expérience européenne incite à la prudence. Les payeurs ont des budgets, des cultures et des formes d’engagement des parties prenantes différents. Aucun n’est désireux d’abandonner son processus maison, aussi imparfait soit-il, pour un autre développé ailleurs. Cela est particulièrement vrai si l’autorité potentielle est considérée comme une bureaucratie gouvernementale dominatrice, une entreprise privée intéressée ou une organisation à but non lucratif non responsable.

Dans le contexte européen, les rivalités historiques entravent les transferts d’autorité des entités nationales aux entités supranationales. Dans le contexte américain, les perspectives idéologiques sur la division appropriée du travail entre les secteurs public et privé entravent les efforts visant à établir une variante de l’ancien Congressional Office of Technology Assessment, et encore moins une imitation à part entière d’une agence européenne. Au sein du secteur privé, la collaboration sur l’évaluation des technologies est entravée par la rivalité entre concurrents, les prérogatives des employeurs auto-assurés et les interdictions légales contre tout ce qui pourrait être interprété comme une collusion.

La voie américaine vers l’évaluation des technologies de la santé pourrait suivre une voie analogue à celle des efforts européens. La première étape serait une transparence accrue sur les intrants du processus, en termes de données probantes utilisées et de pondération, et sur les résultats, en termes de critères de couverture choisis pour les produits individuels. Cela permettrait de comparer le processus de chaque payeur avec les autres et avec les méthodes utilisées par les sociétés de médecins spécialisés, les entités gouvernementales telles que le Patient-Centered Outcomes Research Institute, les initiatives universitaires telles que le Second Panel on Cost-Efficacité en santé et médecine, et des tiers indépendants tels que l’Institute for Clinical and Economic Review. La comparabilité côte à côte des preuves et des méthodes pourrait favoriser l’adoption des meilleures pratiques. La publication des décisions de couverture, y compris l’inclusion au formulaire, les processus d’autorisation préalable et les exigences pour la thérapie par étapes, pourrait mieux soutenir la prescription des médecins et l’adhésion des patients.

Personne ne forcera le programme public Medicare, les plans privés Medicare Advantage, les assureurs commerciaux, les Pharmacy Benefit Managers, les agences Medicaid d’État et la Veterans Administration à adopter une approche unique en matière d’évaluation, de couverture et de tarification de la technologie. Mais avec la transparence, une coalition de volontaires et la pression des parties prenantes pour réduire les complexités et les inégalités, les États-Unis pourraient encore trouver une méthode dans la folie de l’évaluation des technologies de la santé.