Édition génétique : une solution unique pour un cholestérol dangereusement élevé ?


Cette thérapie, qui désactive un gène qui régule le taux de cholestérol LDL, est actuellement testée chez des survivants d’une crise cardiaque à haut risque. Voici un aperçu du contexte et de l’avenir potentiel de l’édition de gènes pour les maladies cardiaques.

illustration du récepteur LDL bloqué au niveau d'une membrane cellulaire

Parmi vos plus de 20 000 gènes différents, l’un fournit des instructions pour une protéine appelée PCSK9, qui aide à réguler les niveaux de «mauvais» cholestérol LDL dans votre circulation sanguine. Environ une personne sur 250 a une variante de ce gène qui fait monter en flèche le cholestérol LDL, parfois jusqu’à plus de trois fois le plafond optimal de 100 mg/dL. Cette maladie génétique, appelée hypercholestérolémie familiale, est la principale cause de crises cardiaques prématurées en Amérique.

Mais d’autres personnes ont différentes variantes du gène PCSK9 qui ont l’effet exactement opposé. Leur cholestérol LDL est extraordinairement bas et leur risque de crise cardiaque est également bien inférieur à la moyenne. Cette découverte, faite par les chercheurs de la Dallas Heart Study en 2005, a incité les scientifiques de l’industrie à développer des médicaments appelés inhibiteurs de PCSK9 (voir « Comment PCSK9 affecte-t-il votre taux de cholestérol ? »).

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