Combattre la maladie d’Alzheimer grâce à des partenariats public-privé efficaces


Alors que les coûts humains et économiques de la maladie d’Alzheimer deviennent insoutenables, les décideurs politiques placent de plus en plus leurs espoirs dans les partenariats public-privé pour trouver un remède. Cependant, le degré de partage requis pour faire fonctionner ces partenariats – partage de connaissances, de données, de savoir-faire et d’autres ressources – est difficile à maintenir dans un système qui préserve les droits commerciaux propriétaires, même si ceux-ci sont limités à des étapes ultérieures. du développement de médicaments. La réponse politique à ce problème a été de limiter les partenariats aux domaines jugés « préconcurrentiels », mais, comme je l’ai soutenu ailleurs, cette approche est vouée à l’échec pour deux raisons. Premièrement, limiter la portée du partage aux premiers stades de la découverte et du développement limite le potentiel des partenariats à aller au-delà des approches traditionnelles en silos du développement de médicaments qu’ils étaient censés éviter. Deuxièmement, ces partenariats sont inévitablement compétitifs, de plus en plus à mesure que des efforts sont faits pour élargir les espaces préconcurrentiels. Les participants de l’industrie pharmaceutique se disputent des avantages concurrentiels dans la course à la production d’un médicament à succès, même s’ils reconnaissent la nécessité de travailler ensemble. Dans cet article, je soutiens que plutôt que de supposer que ces partenariats public-privé sont préconcurrentiels et donc non soumis aux pressions de la concurrence du marché, nous devons reconnaître ces partenariats comme intrinsèquement compétitifs et gérer les tensions entre les intérêts publics et privés plus directement et de manière créative.

Les partenariats public-privé à la une

Operation Warp Speed ​​(OWS), le partenariat public-privé mis en œuvre en mai 2020 pour accélérer le développement de thérapies et de vaccins contre le COVID-19, a été célébré comme un modèle de la façon dont la coopération entre les secteurs public et privé peut être utilisée pour atteindre apparemment objectifs de découverte et de développement de médicaments impossibles. En décembre 2020, et avec un budget de plus de 12,4 milliards de dollars, OWS a atteint l’un de ses principaux objectifs : l’autorisation d’urgence de la Food and Drug Administration (FDA) de non pas un mais deux vaccins contre le COVID-19. Pourtant, OWS s’est principalement concentré sur l’accélération du développement et de la distribution de candidats vaccins préexistants, manquant de peu de moyens dans le domaine du partage des connaissances et du co-développement collaboratif.

Les partenariats public-privé (PPP) dans la recherche et le développement de médicaments sont des accords contractuels entre au moins une entité gouvernementale et au moins une entité à but lucratif du secteur privé qui prévoient un partage des ressources, de la prise de décision et des résultats pour résoudre un ou plusieurs défis de découverte ou de développement de médicaments. Alors que l’OWS est peut-être le plus important des PPP récents, les décideurs politiques se concentrent de plus en plus sur une gamme de PPP différents comme fondements de leurs stratégies d’innovation biomédicale, en particulier pour les maladies complexes et multiformes telles que la maladie d’Alzheimer.

Les limites d’y aller seul

Rien qu’aux États-Unis, plus de 6,0 millions de personnes vivent avec la maladie d’Alzheimer, et ce nombre devrait atteindre 11,2 millions d’ici 2040. En plus des immenses coûts sociaux, les coûts économiques associés à cette maladie sont énormes – environ 355 milliards de dollars en direct coûts nationaux en 2021, ainsi qu’un montant estimé à 257 milliards de dollars reflétant le coût des soins non rémunérés. Alors que le besoin de traitements efficaces devient de plus en plus urgent, la maladie d’Alzheimer reste la seule maladie parmi les 10 principales causes de décès qui ne peut être prévenue, guérie ou même retardée de manière significative.

L’industrie pharmaceutique a investi des milliards de dollars dans les efforts du secteur privé pour développer un traitement contre la maladie d’Alzheimer. Malgré ces efforts, peu de médicaments ont été approuvés, et ceux qui ont été approuvés ont un effet modeste voire nul sur la progression de la maladie et aucune capacité à la prévenir ou à la guérir. Les efforts de recherche et développement du secteur privé sont restés concentrés sur un nombre relativement restreint de cibles et sont restés cloisonnés dans leur approche. Un échec à partager des informations sur ce qui fonctionne et ce qui ne fonctionne pas tôt et conduit souvent à des investissements redondants massifs et inutiles. Les coûts de gestion d’un programme de lutte contre la maladie d’Alzheimer sont énormes et la probabilité d’échec élevée, créant un obstacle financier aux efforts continus du secteur privé pour développer des traitements contre la maladie d’Alzheimer.

Certains commentateurs ont suggéré que l’approbation controversée d’Aduhelm par la FDA, le premier médicament contre la maladie d’Alzheimer à être approuvé depuis 2003, est une aubaine pour la recherche et le développement dans la maladie d’Alzheimer et que l’approbation signale l’espoir pour d’autres sociétés pharmaceutiques avec des médicaments en cours ou des idées. pour de nouveaux traitements. Mais cet optimisme néglige les problèmes qui ont assailli les efforts pour développer des traitements contre la maladie d’Alzheimer par le biais de voies de recherche et de développement du secteur privé pendant des années. La maladie est trop complexe et les coûts sont trop élevés pour toute entité qui choisit de s’y attaquer seule.

Partenariats public-privé pour la maladie d’Alzheimer

Les décideurs politiques ont reconnu et répondu au besoin de nouveaux modèles de découverte et de développement collaboratifs de médicaments pour la maladie d’Alzheimer par le biais de programmes tels que l’Alzheimer’s Disease Neuroimaging Initiative (ADNI) lancé en 2004 et le Accelerating Medicines Partnership Program (AMP) lancé en 2014. l’ADNI était limité à la recherche et à la validation de biomarqueurs pour la détection précoce et le suivi de la maladie d’Alzheimer, l’AMP a été conçu pour étendre la collaboration aux étapes ultérieures de la découverte et du développement de médicaments. Il est décrit par les National Institutes of Health (NIH) comme un partenariat pré-concurrentiel qui rassemble des entités gouvernementales telles que le NIH et la FDA, des sociétés pharmaceutiques et des organisations à but non lucratif pour « identifier et valider conjointement des cibles biologiques prometteuses à des fins thérapeutiques ». L’AMP exige des participants qu’ils partagent leur expertise et leurs ressources au sein d’un programme de recherche financé et géré conjointement et qu’ils rendent certaines des données et des résultats obtenus publiquement accessibles à la communauté biomédicale au sens large. En mars 2021, le NIH a lancé la deuxième version de l’AMP, qu’il décrit comme une extension de « l’approche open science, big data pour identifier des cibles biologiques pour l’innovation thérapeutique ».

Les partenariats public-privé tels que l’AMP offrent un paradigme alternatif prometteur pour l’innovation pharmaceutique dans des domaines pathologiques complexes dans lesquels il existe à la fois de forts intérêts commerciaux et des besoins publics importants. Ils ont le potentiel de réduire l’énorme gaspillage associé aux efforts infructueux de développement de médicaments en double et d’encourager le partage des connaissances essentielles pour accélérer l’innovation pharmaceutique. Pourtant, comme je l’ai soutenu dans des travaux antérieurs, les brevets et autres mécanismes d’appropriation privée des connaissances menacent le potentiel des stratégies de partenariat en rendant plus difficile le maintien de systèmes solides de partage des connaissances. Bien que de grandes quantités d’argent public soient investies dans des PPP de ce type, peu d’informations publiques sont disponibles sur ce à quoi ressemblent ces PPP à l’intérieur, et l’évaluation de leurs performances reste difficile. Nous n’avons qu’une compréhension limitée des défis opérationnels et de gouvernance auxquels sont confrontés les différents PPP et de l’impact que les structures juridiques et institutionnelles existantes peuvent avoir sur leur capacité à répondre aux besoins de santé publique de manière rentable. Ce que nous savons, c’est que les progrès globaux vers la recherche de traitements efficaces pour des maladies complexes telles que la maladie d’Alzheimer ont été limités et que le maintien de systèmes de partage robustes reste un défi.

Comprendre et confronter le mythe de la pré-compétition

Les décideurs politiques continuent de concentrer leurs espoirs sur les PPP pour trouver un remède à la maladie d’Alzheimer alors que les coûts humains et économiques de cette maladie continuent de croître. L’un des problèmes des stratégies existantes axées sur les PPP est que l’étendue et la profondeur des connaissances et du partage de données nécessaires pour faire fonctionner ces partenariats sont difficiles à maintenir dans un système qui préserve les droits commerciaux exclusifs sur les résultats. Ces problèmes persistent même lorsque les droits de propriété sont limités aux étapes ultérieures du développement du médicament.

Les décideurs politiques et autres parties prenantes ont essayé d’éviter l’impact négatif des pressions du marché commercial sur les systèmes d’innovation ouverte et collaborative en concentrant les stratégies de partenariat sur des domaines considérés comme « préconcurrentiels » – des domaines de collaboration qui sont perçus comme non spécifiques à un produit. et impliquer des intrants de recherche d’application générale qui ne confèrent pas d’avantage concurrentiel. J’ai soutenu ailleurs qu’il est peu probable que cette approche réussisse pour plusieurs raisons. Premièrement, limiter la portée du partage aux premiers stades de la découverte et du développement limite le potentiel des partenariats à aller au-delà des approches cloisonnées traditionnelles qu’ils étaient censés éviter. Deuxièmement, il ignore les pressions concurrentielles inéluctables et omniprésentes du marché qui alimentent les tensions entre le partage des connaissances et l’octroi de droits de propriété pour obtenir un avantage concurrentiel.

Ce n’est qu’en reconnaissant que les PPP pour la découverte et le développement de médicaments sont presque invariablement des collaborations compétitives, et en trouvant des stratégies pour gérer explicitement les pressions qui limitent la nature et la quantité de connaissances partagées, que nous pouvons exploiter le pouvoir qu’offrent les PPP pour produire des percées dans le traitement de maladies comme la maladie d’Alzheimer. Ces mêmes leçons s’appliquent même aux PPP apparemment réussis tels que l’OWS, qui, malgré la publicité positive et le budget massif qu’il a reçu, ont joué un rôle relativement limité dans toutes les étapes, sauf les dernières, du développement des vaccins COVID-19. En fin de compte, OWS s’est principalement concentré sur l’augmentation des incitations privées et la suppression des obstacles réglementaires au développement de candidats vaccins existants.

Réglementation des collaborations concurrentielles pour la maladie d’Alzheimer

Pour produire les types de percées dont nous avons besoin dans la maladie d’Alzheimer, nous avons besoin non seulement d’innovation en science, mais aussi d’innovation dans les structures institutionnelles au sein desquelles la science se produit et se traduit en thérapies. Nous devons développer des stratégies de partenariat qui résistent aux tensions qui surviennent dans des collaborations invariablement toujours compétitives, tout en conservant les structures d’incitation qui favorisent la découverte et le développement et attirent des financements. Pour soutenir de telles stratégies, nous devons recalibrer l’équilibre entre l’accès et l’exclusion des connaissances que les brevets et autres sources d’exclusivité fournissent dans le processus de découverte et de développement de médicaments. Nous pourrions aborder cela en élargissant et en modifiant les rôles et les fonctions d’entités telles que les universités qui ont un avantage comparatif dans la navigation dans des processus mixtes de création et d’application de connaissances. Certaines universités ont déjà expérimenté des efforts pour étendre leur rôle dans le développement de médicaments dans des espaces traditionnellement réservés aux acteurs commerciaux. Nous pourrions également explorer les moyens de recalibrer l’équilibre entre l’accès et l’exclusion des connaissances que fournissent les brevets et d’autres formes d’exclusivité réglementaire. Les idées comprennent une sorte d’utilisation équitable des brevets, une exemption d’utilisation de la recherche de brevets plus robuste, une plus grande utilisation des pools de brevets et une utilisation élargie des lois existantes sur «l’utilisation des brevets par le gouvernement» et des droits de marche. Et nous pourrions trouver des moyens de dissocier le prix de l’accès non seulement aux étapes finales de la vente de produits, mais à des stades plus précoces de l’écosystème de recherche et développement.

Si nous voulons vraiment ouvrir la voie à des percées dans le traitement, peut-être même la prévention, de la maladie d’Alzheimer, alors nous devons commencer à gérer des collaborations compétitives de manière plus créative. Les modèles PPP actuels ne peuvent pas atteindre l’ampleur et la profondeur du partage des ressources nécessaires pour lutter contre la maladie d’Alzheimer sans mesures supplémentaires, telles que celles que j’ai suggérées ci-dessus, pour réduire les tensions entre les objectifs d’innovation privés et publics.

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