La volatilité du meilleur prix de Medicaid pourrait entraver l’innovation en matière de paiement
Les accords de paiement basé sur la valeur (VBP) (également appelés contrats basés sur les résultats ou les performances) pour les médicaments transforment le prix des médicaments du paiement des avantages attendus des essais cliniques au paiement des avantages réels reçus par les patients. Bien qu’elles ne résolvent pas le montant à payer pour un avantage pour les patients, les VBP atténuent directement l’incertitude concernant les performances d’une thérapie dans le monde réel. Des essais hautement surveillés portant sur des patients relativement homogènes peuvent ne pas représenter pleinement les populations ou les pratiques communautaires réellement traitées. Ces incertitudes sur les performances des médicaments peuvent être particulièrement importantes pour les thérapies contre les maladies rares qui utilisent une approbation accélérée ou d’autres désignations avec des essais plus petits et plus courts qui utilisent des critères de substitution.
Les dispositifs VBP sont utilisés aux États-Unis depuis plus d’une décennie, et encore plus longtemps en Europe, principalement pour les affections cardiovasculaires et oncologiques. L’émergence de thérapies cellulaires et géniques durables avec des prix catalogue de 400 000 $ à plus de 2 millions de dollars a accru l’intérêt pour les modèles de paiement alternatifs qui mettent l’accent sur la valeur reçue par les patients individuels. Cependant, les réalités de la mise en œuvre peuvent annuler l’enthousiasme des éditoriaux pour les nouvelles approches de paiement. Pour les accords VBP, ces réalités incluent les complexités de négociation et les coûts de données du suivi des résultats pour les patients. Heureusement, l’expérience et l’échelle abaissent déjà ces barrières.
Le meilleur prix de Medicaid complique le VBP
Ce programme n’anticipait pas les VBP et supposait que tous les médicaments traiteraient de grandes populations. En conséquence, pour les VBP de maladies rares, une remise importante basée sur les résultats pour un seul patient commercial utilisant un médicament spécifique peut finir par fixer la remise pour TOUS les patients Medicaid utilisant ce médicament, quels que soient leurs résultats. Dans le système de santé américain fragmenté, cela peut souvent se produire. Ce risque de « patient unique » a limité à la fois l’adoption des VBP et la profondeur des remises offertes en cas de mauvais résultats.
Une nouvelle règle CMS récemment finalisée vise à permettre l’innovation VBP en abordant ce problème et les problèmes connexes via une option de « niveaux » de rapports sur les meilleurs prix multiples ou une option de vente groupée. Plusieurs « niveaux » de meilleur prix permettent directement à un développeur de thérapie et à un payeur de définir deux ou plusieurs bandes de performance des médicaments avec un prix différent indiqué pour chaque bande. L’option de vente groupée permet de regrouper toutes les ventes de médicaments dans le cadre d’un seul contrat à une seule entité commerciale/payeur afin que le développeur de médicaments puisse déclarer la moyenne des unités à diverses remises.
L’option de vente groupée pourrait être plus simple pour les programmes Medicaid d’État, car ils n’auraient pas besoin de suivre directement les résultats individuels pour déterminer la remise à appliquer, mais plutôt d’appliquer le montant de la remise de vente groupée pour tous les patients. Cependant, pour les maladies rares, la règle de vente groupée peut induire une volatilité des remises Medicaid qui compliquerait la budgétisation de Medicaid par l’État et ferait fluctuer les revenus biopharmaceutiques, ce qui aurait un impact sur les valorisations et l’accès aux marchés financiers.
Le défi du paiement de la thérapie cellulaire et génique durable
La volatilité des remises liées aux MBP est particulièrement pertinente pour les VBP de thérapie cellulaire et génique durables. Ces thérapies impliquent un traitement ponctuel dans l’attente d’avantages transformateurs pluriannuels. Ils portent des paiements ponctuels élevés en conséquence. Cependant, au moment de l’approbation réglementaire, l’incertitude concernant leur durabilité ultime à long terme demeure souvent. Le système de paiement actuel n’a pas été conçu pour gérer le risque financier important pour les payeurs résultant d’un paiement initial important et de l’incertitude continue.
En réponse à ce défi, les parties prenantes ont conçu de nouvelles approches de paiement avec des paiements conditionnels. Les nuances des règles du Medicaid Drug Rebate Program pour le calcul des remises MBP obligatoires sont apparues comme le principal obstacle à la mise en œuvre de ces nouvelles approches de paiement.
Alors qu’aujourd’hui, cette catégorie thérapeutique ne contient qu’une poignée de produits, nous prévoyons que 52 à 74 thérapies durables seront approuvées aux États-Unis d’ici la fin de 2030. Avant les retards liés au COVID-19 dans le lancement et l’inscription des essais, la Food and Drug Administration (FDA ) a suggéré que les approbations pour les thérapies cellulaires et géniques pourraient bientôt se situer entre 10 et 20 par an, un nombre substantiel dans le contexte des 56 approbations de nouveaux médicaments par la FDA au total pour 2020, dont plus de la moitié (33) sont des maladies orphelines.
Les incertitudes de durabilité présentées par les thérapies cellulaires et géniques affecteront des milliers, voire des centaines de milliers de patients qui bénéficieraient d’un traitement. Dans une enquête récente, 80 pour cent des payeurs ont signalé des préoccupations élevées ou extrêmement élevées concernant le risque financier associé avec une préférence pour les accords VBP pour l’atténuer. Sur le plan opérationnel, dans le système de santé fragmenté des États-Unis, des milliers d’accords VBP pourraient être exécutés pour ces seuls produits.
La nouvelle règle CMS vise à permettre ces arrangements, mais le système MBP complexe présente une multitude de problèmes. L’un des plus importants est la volatilité imprévisible des remises MBP d’un trimestre à l’autre résultant des fluctuations aléatoires des remises basées sur les performances d’un petit nombre de patients atteints de maladies rares. Avec peu de patients dans l’ensemble, le meilleur prix, d’un trimestre à l’autre, pourrait aller d’une remise très importante à aucune remise supplémentaire (par exemple, Medicaid ne reçoit que la remise minimale légale). Cela crée à son tour une volatilité financière pour les développeurs et les plans Medicaid.
Aborder la volatilité dans des conditions rares
La nouvelle règle cherche à remédier à cette volatilité en offrant au développeur de médicaments deux options pour déclarer les prix payés par les clients éligibles, généralement commerciaux, dans le cadre des accords VBP : déclarer les meilleurs prix séparés pour chacun des multiples niveaux de performance ; ou, en signalant le prix moyen le plus bas parmi les ventes regroupées par contrat client (approche des ventes groupées).
L’approche à niveaux de performance multiples résout-elle la volatilité ?
Dans la première approche, les développeurs signalent un meilleur prix pour chaque niveau de performance unique et défini par contrat proposé dans un accord VBP dans un délai d’un trimestre. Surtout pour les maladies rares, cette approche élimine principalement la volatilité de la MBP qui peut survenir chez le « patient unique » décrit ci-dessus. Dans le cadre de cette approche à plusieurs niveaux, ce patient unique ne fixe la remise que pour les patients Medicaid bénéficiant d’un bénéfice similaire, et non pour tous les patients Medicaid. Si un développeur propose plus d’un type d’accord VBP pour un médicament donné, les prix seront vraisemblablement indiqués pour chaque niveau de performance dans chaque type d’accord VBP.
Lorsque le développeur choisit l’approche à plusieurs niveaux, les États doivent passer directement un contrat avec le développeur pour pouvoir bénéficier des multiples remises au meilleur prix ; sinon, l’État bénéficiera de la meilleure remise déterminée par le prix non basé sur la valeur le plus bas disponible. À l’heure actuelle, environ neuf États ont reçu des modifications du plan d’État de la CMS autorisant des accords de paiement basés sur la valeur des médicaments. (D’après notre analyse du dossier public fédéral, il s’agit notamment de l’Alabama, de l’Arizona, du Colorado, de la Louisiane, du Massachusetts, du Michigan, de l’Oklahoma, du Texas et de Washington.) Cela implique que la plupart des États pourraient ne pas être prêts sur le plan opérationnel à participer aux VBP en 2022. lorsque cette partie de la nouvelle règle entrera en vigueur et ne pourra donc pas bénéficier de cette approche à plusieurs niveaux.
Compte tenu de la complexité administrative de l’offre de plusieurs accords VBP pour un produit, il est également prévu qu’un développeur ne puisse proposer qu’une seule conception à plusieurs niveaux à prendre ou à laisser pour tous les payeurs. Si tel est le cas, cela réduit les options, la flexibilité et l’innovation, ce qui est contraire à l’intention de la règle. Il est important de noter que cette conception unique à prendre ou à laisser peut également réduire la concurrence des prix entre les payeurs commerciaux, ce qui peut à son tour restreindre les avantages économiques de Medicaid.
L’approche de vente groupée résout-elle la volatilité ?
Dans le cadre de l’approche des ventes groupées, toutes les ventes thérapeutiques et les remises standard et basées sur les performances associées pour un trimestre dans le cadre d’un accord VBP d’un payeur unique sont calculées en moyenne. Le développeur signale ensuite la plus faible de ces remises moyennes sur ses accords VBP.
Dans le cadre des ventes groupées, une volatilité importante du MBP peut toujours exister pour les VBP dans des conditions rares en raison du caractère aléatoire statistique du nombre de patients et des performances thérapeutiques. Étant donné que le regroupement se produit au niveau du contrat du payeur avec un rapport de prix chaque trimestre civil, le développeur finira probablement par rapporter un seul résultat patient et le prix net basé sur les performances que le payeur du patient a obtenu. Dans certains quartiers, un gros payeur d’escompte peut avoir un patient avec un mauvais résultat entraînant une importante remise Medicaid. Dans d’autres quartiers, peut-être que seul un payeur d’escompte moyen ou petit verra un mauvais résultat. Cette volatilité peut dissuader les développeurs d’offrir des modalités de paiement basées sur la valeur ou induire un coup de fouet budgétaire pour les programmes Medicaid de l’État si les développeurs les proposent.
Sur la seule base d’éviter de déstabiliser leur compte de résultat, les développeurs éviteraient les contrats basés sur les performances pour de nombreuses thérapies cellulaires et géniques s’ils étaient obligés de déclarer le MBP dans le cadre de l’approche de vente groupée, incitant ainsi les développeurs à utiliser l’approche à plusieurs niveaux, que de nombreux États peuvent difficile d’accès, comme décrit précédemment.
Élargir l’interprétation des ventes groupées pour réduire la volatilité du MBP
Il existe une solution à cette menace créée par les petites populations et les nombreux contrats basés sur les performances : modifier la définition des ventes groupées pour permettre le regroupement entre les payeurs, les périodes de déclaration ou les deux. Cette allocation de « mise en commun nationale » ou de « mise en commun du temps » en tant que forme de vente groupée que les développeurs peuvent utiliser lors de la déclaration atténuera la volatilité des remises MBP. Ce changement par le biais de la réglementation ou d’un acte législatif de CMS respecterait plus pleinement le principe déclaré de la nouvelle règle énoncé par CMS : « pour faire face à l’évolution de l’atmosphère du marché et aux défis réglementaires auxquels les fabricants sont confrontés lors de la structuration et de la mise en œuvre de VBP, et donc, pour donner aux fabricants une plus grande capacité d’offrir ces programmes aux payeurs commerciaux ou à Medicaid sans impact négatif sur le meilleur prix ou le potentiel de non-conformité des fabricants lors du calcul du meilleur prix.
Un risque potentiel est que la mise en commun nationale ou de temps puisse conduire à ce que les programmes Medicaid des États reçoivent une remise moyenne plus régulière mais peut-être inférieure sur de nombreux trimestres dans certaines circonstances. Cependant, ce résultat doit être équilibré avec le risque que, sans protection contre la volatilité, les développeurs – en particulier les petits développeurs de thérapies pour les maladies rares – seront peu susceptibles d’offrir des accords d’achat basés sur la valeur.
Un certain partage des risques vaut mieux que rien
Le problème persistant de la petite population menace l’ambition des parties prenantes d’utiliser des modalités de paiement basées sur la valeur pour accroître l’accès des patients aux nouveaux médicaments transformateurs. Permettre aux développeurs de regrouper les ventes entre les payeurs, le temps ou les deux permet des contrats basés sur les performances qui peuvent s’auto-corriger pour le problème de la petite population et la volatilité qui en résulte. Cela signifie un marché plus fluide pour les développeurs et les payeurs, y compris Medicaid, et une étape importante vers l’objectif final pour toutes les parties : un accès accru des patients à des thérapies cellulaires et géniques durables et potentiellement curatives.
Note de l’auteur
Mark R. Trusheim est président de Co-Bio Consulting, LLC, qui fournit des conseils en innovation biomédicale aux universités ; organismes gouvernementaux; et les entreprises de médicaments, de diagnostics et d’appareils. Brian Sils et Mike Ciarametaro sont employés par le National Pharmaceutical Council. Mark R. Trusheim et Casey Quinn font partie du projet MIT NEWDIGS FoCUS (Financement des cures aux États-Unis).