Un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer a été approuvé. Mais faut-il le prendre ?

Le 7 juin 2021, la FDA a accordé une approbation accélérée au premier médicament en 18 ans pour la maladie d’Alzheimer. C’est une bonne nouvelle pour les 6,2 millions d’Américains et plus de 30 millions de personnes atteintes de la maladie dans le monde. Mais le médicament ralentit-il le processus de la maladie d’Alzheimer et permet-il aux personnes vivant avec elle de conserver plus longtemps leur mémoire et leurs autres capacités cognitives ? Et est-ce sûr ?

Comment fonctionne le médicament ?

L’aducanumab (nom de marque Aduhelm) est un anticorps monoclonal conçu en laboratoire pour adhérer à la molécule amyloïde qui forme des plaques dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer. La plupart des chercheurs pensent que les plaques se forment en premier et endommagent les cellules du cerveau, provoquant la formation d’enchevêtrements tau à l’intérieur d’elles, tuant les cellules. Une fois que l’aducanumab s’est collé à la plaque, le système immunitaire de votre corps viendra et enlèvera la plaque, pensant qu’il s’agit d’un envahisseur étranger. L’espoir et l’attente sont qu’une fois les plaques retirées, les cellules du cerveau cesseront de mourir et que la pensée, la mémoire, la fonction et le comportement cesseront de se détériorer.

Qui est candidat à l’Aducanumab ?

Le médicament est approuvé pour une utilisation chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce. Il s’agit des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer au stade de déficience cognitive légère ou de démence légère. Les personnes à ce stade précoce de la maladie d’Alzheimer peuvent être capables de fonctionner normalement, ou elles peuvent avoir besoin d’un peu d’aide pour des activités compliquées comme payer des factures, faire l’épicerie, préparer des repas ou équilibrer leur chéquier. Les personnes qui ont besoin d’aide pour s’habiller, se laver ou d’autres activités de base seraient au-delà du stade précoce et le médicament ne serait pas indiqué pour elles.

Notez que toutes les personnes atteintes de troubles cognitifs légers ou de démence légère ne sont pas atteintes de la maladie d’Alzheimer. Il existe également d’autres causes à ces problèmes. Pour déterminer si la maladie d’Alzheimer est présente, vous devez passer soit un TEP amyloïde, soit une ponction lombaire pour vous assurer que vous avez les plaques amyloïdes de la maladie d’Alzheimer. À l’heure actuelle, une ponction lombaire est généralement couverte par l’assurance, mais une TEP amyloïde (coûtant environ 5 000 $) ne l’est pas.

Comment prenez-vous le médicament et est-il sûr?

Pour prendre le médicament, vous avez besoin d’une perfusion intraveineuse toutes les quatre semaines – pour toujours. Trente pour cent de ceux qui ont pris le médicament avaient un gonflement réversible du cerveau et plus de 10 % avaient de minuscules saignements cérébraux. Ces effets secondaires doivent être surveillés de près par une équipe d’experts en neurologie/radiologie qui comprend comment surveiller ces événements et sait quand mettre en pause ou arrêter le médicament.

Combien cela coûte-t-il et en combien de temps puis-je l’obtenir?

Biogen, la société qui fabrique l’aducanumab, estime son coût à 56 000 $ par an. Il n’est pas encore clair si Medicare, Medicaid ou les compagnies d’assurance privées paieront pour ce médicament. Dans son communiqué de presse, Biogen a indiqué qu’ils travaillaient sur un accord avec la Veterans Health Administration pour couvrir ce médicament pour les vétérans inscrits dans les soins de santé VA. L’aducanumab n’est pas disponible actuellement, mais la société s’efforce de rendre le médicament disponible rapidement, peut-être dans quelques mois.

Mais le médicament fonctionne-t-il ?

Dans un article de blog précédent, j’ai examiné les données accessibles au public et l’audience d’une journée de la FDA sur l’aducanumab. En bref, il y a eu deux grands essais cliniques pour évaluer l’efficacité, les effets secondaires, la sécurité et la façon dont le médicament pourrait être utilisé dans la pratique clinique. L’une des études était positive, ce qui signifie que le médicament a fonctionné pour ralentir le déclin de la pensée, de la mémoire et de la fonction qui est généralement impossible à arrêter dans la maladie d’Alzheimer. L’autre grande étude était négative. À mon avis – et celui du groupe consultatif de la FDA – ces résultats signifient que nous ne savons pas si le médicament fonctionne ou non.

Un autre facteur à considérer est que le bénéfice potentiel – si le médicament fonctionne aussi bien que dans l’étude positive – était assez faible. En regardant les deux mesures objectives, dans l’essai positif, la dose élevée a fait un changement de 0,6 point sur le mini-examen de l’état mental en 30 points. Sur l’échelle d’évaluation de la maladie d’Alzheimer à 85 points – sous-échelle 13 cognitive, la dose élevée a fait un changement de 1,4 point.

Discutez avec votre médecin

Devriez-vous ou un proche prendre de l’aducanumab ? Vous devriez discuter de cette décision avec votre médecin. Parce que nous ne savons pas si l’aducanumab fonctionne ou non, décider de le prendre est similaire à décider de participer à un essai clinique. Comme mentionné ci-dessus, les effets secondaires connus sont que 30% des personnes ont subi un gonflement réversible du cerveau et plus de 10% ont eu de minuscules saignements cérébraux. Bien qu’il élimine les plaques amyloïdes du cerveau, nous ne savons pas s’il ralentira la démence ou non.

Dans ma propre pratique, je m’assurerai que mes patients sachent que ce médicament est disponible. Je vais leur expliquer les effets secondaires connus et que les avantages potentiels ne sont pas clairs. Je ne recommanderai pas qu’ils prennent de l’aducanumab mais, après une discussion sur le médicament, je le prescrirai aux patients qui répondent aux critères d’admissibilité et qui souhaitent le prendre.

Clarté dans le futur

Une partie de l’approbation de l’aducanumab par la FDA exige que Biogen mène une étude supplémentaire pour tenter de déterminer si cela fonctionne vraiment. Ainsi, nous aurons peut-être plus de clarté à l’avenir. Cependant, cette étude supplémentaire prendra probablement trois à quatre ans, et ses résultats seront donc trop tardifs pour ceux qui essaient de décider aujourd’hui de prendre le médicament.

Ce que tout le monde peut faire aujourd’hui

J’ai bon espoir que ce médicament ralentira la maladie d’Alzheimer et réduira les souffrances qu’elle cause aux personnes et à leurs familles. Nous devons nous rappeler que les autres médicaments approuvés par la FDA pour la maladie d’Alzheimer peuvent également être utiles (tels que le donépézil, la galantamine et la rivastigmine), tout comme le contrôle de la tension artérielle, la pratique d’exercices aérobiques, la consommation d’un menu méditerranéen d’aliments, la vie sociale une attitude positive et en utilisant des stratégies de mémoire.